Développement de médicaments : les chercheurs à l’origine d’une approche de science ouverte

Avec l'essor de la médecine personnalisée et de la génétique médicale, on observe des ambitions thérapeutiques plus précises pour de nombreuses indications, ainsi qu'un nouvel espoir pour le traitement des maladies rares et des troubles génétiques.

Cependant, cette explosion des possibilités thérapeutiques a un coût. Les dépenses de recherche et développement (R et D) d'un milliard de dollars pour un médicament commercialisé, le ciblage de traitements sur des groupes de patients de plus en plus restreints – qu'ils souffrent de maladies rares ou de formes plus courantes présentant des caractéristiques génétiques particulières – soulèvent des questions cruciales pour les systèmes de santé publique et les organismes payeurs privés aux budgets limités.

Le prix des médicaments est une priorité absolue pour l'industrie pharmaceutique, que ce soit au Congrès américain ou dans les conseils d'administration des plus grands laboratoires. Pour les maladies rares, la situation est encore plus complexe : si les grands groupes pharmaceutiques investissent des milliards dans le développement de médicaments pour une population de patients relativement restreinte, comment rentabiliser leurs investissements autrement qu'en pratiquant des prix exorbitants ? Même pour une maladie orpheline relativement connue comme la fibrose kystique, il existe une tension apparemment insoluble autour du prix des traitements innovateurs, comme l'a démontré une récente audience parlementaire britannique sur le prix de l'Orkambi de Vertex.